Прорив у генній терапії: вчені впоралися з синдромом Дауна

Американські вчені підійшли впритул до лікування розладів, які викликані наявністю зайвих копій хромосом, передає BBC. Зокрема, їм вдалося "вимкнути" зайву копію хромосоми, яка провокує розвиток синдрому Дауна.

Люди народжуються з 23 парами хромосом (по 46 хромосом в кожній клітині). У осіб з синдромом Дауна 3 копії 21 хромосоми. З цієї причини у них спостерігаються проблеми з навчанням, ранній розвиток хвороби Альцгеймера, підвищений ризик хвороб крові та серця.

Співробітники Медичної школи Університету Массачусетсу зуміли поправити дану хромосому. Для цього використовувався ген XIST. Його впровадили в стовбурові клітини, забрані у пацієнта з синдромом Дауна. Даний ген важливий з точки зору нормального розвитку клітини. Зазвичай він "вимикає" одну з Х-хромосом у дівчаток, щоб виключити аномалії. Цей же ген зумів придушити активність зайвої копії 21 хромосоми.

Виходить, є реальна надія на розробку ліків від синдрому Дауна. Правда, поки експерименти проводилися тільки на клітинних культурах. До випробувань на людях ще дуже далеко.
Джерело: meddaily.ru